Vores dna bloghoved

Nu kan vi editere genomer og designe evolutionen efter behov

Hvad er det for et scenario vi er bange for? At det at ikke virker godt nok? Eller at det vil virke for godt? sagt af George Church Harvard Medical School for få uger siden i Science. Dette blev sagt i erkendelse af, at vi er gået fra at læse genomer til nu at skrive genomer.

For et par måneder siden publicerede kinesiske forskere resultaterne af de første forsøg med editering af et gen i fosterstamceller fra mennesker. Forsøgene har skabt en enorm debat blandt forskere, men denne debat bør også tages i offentligheden. Ved store teknologiske gennembrud som disse er det vigtigt, at forskerne sikrer en offentlig debat om de etiske, samfundsmæssige og økonomiske aspekter af teknologien.

Jeg vil derfor allokere denne og de næste to blogindlæg til dette emne. I de tre blogindlæg vil jeg behandle selve teknologien, beskrive mulighederne for at reparere genetiske defekter, lave ”designer-babyer”, de nye muligheder for medicinsk udvikling og hvordan teknologien vil være med til at sikre et bæredygtigt samfund.

Teknologien til editering af genomer har de seneste par år udviklet sig med accelererende hastighed og det er nu muligt af modificere et hvilket som helst genom i hvilken som helst organisme hurtigt og billigt. I 2014 var der næsten hver anden dag en videnskabelig artikel hvor både ”genome” og ”editing” indgik i abstract, hvilket er en fordobling i forhold til 2013. Genom-editeringsteknologien er i høj grad gjort mulig som en konsekvens af, at det at sekvensere genomer er blevet tilgængeligt for alle forskere. Vi er begyndt at forstå, hvad der med fordel kan omskrives i genomerne.

Anvendelser af genom-editering

Genom-editering er nok nyt for de fleste, hvilket ikke er underligt, da teknologien var et næsten ukendt fænomen for bare 2-3 år siden. Genom-editering går ud på at ændre genomer, hvilket vil sige, at man fjerner eller tilfører mutationer eller fjerner/indsætter nye gener, hvorved værten får helt nye egenskaber.

Anvendelserne er mange. For eksempel så kan forsøgsdyr designes til at have en specifik genetisk baggrund, hvilket kan være helt essentielt i den medicinske forskning eller bakterier kan designes til at producere stoffer som ellers er dyre/umulige at producere eller hvor bæredygtig produktion er nødvendig. I landbruget har teknologien også anvendelse, da både dyr og planter kan optimeres i forhold til ønskede parametre. Man kan forstille sig landbrugsdyr, som i tarmen producerer mere effektive enzymer, hvorved foderet kan udnyttes bedre eller planter der er modstandsdygtige over for infektioner.

Endeligt så er der den direkte medicinske brug, hvor man snart kan ændre genetiske defekter i mennesker. Her skal der skelnes mellem manipulering af kropsceller, hvor ændringerne ikke kan ned-arves, og kønsceller hvor genetiske ændringer kan ned-arves.

Teknologien

Genom-editeringsteknologien har været under udvikling i flere år, men som det kan ses af tabellen nedenfor, så har den teknologiske udvikling haft sit gennembrud inden for de sidste par år.

Illustration: Privatfoto

CRISPR teknologien er utrolig fleksibel og kan tilpasses ethvert behov, ved brug af nogle af de computerprogrammer der er udviklet til at designe ens forsøg. Og så er teknologien hurtig: Embryonalt editerede mus kan konstrueres på ca. 3 uger, hvor det før tog et halvt år. CRISPR blev opdaget i bakterier, hvor systemet fungerer som et forsvarsystem mod virusangreb (lidt som vores immunsystem idet bakterien kan immuniseres). Faktisk så benyttede Danisco allerede for 10 år siden det naturlige CRISPR-system til at monitorere hvilke vira, deres starterkulturer var resistente overfor.

Må jeg anbefale, at du ser denne flotte YouTube video, der beskriver virknings-mekanismen af CRISPR.

CRISPR er en ”disruptive technology”, som vil revolutionere den genetiske forskning i tæt samspil med de nye DNA sekvenseringsteknologier. På kort sigt vil CRISPR få størst betydning for den genetiske forskning. Vi forstår endnu forsvindende lidt af genetikkens kompleksitet, men med bedre værktøjer vil vi få indsigt i genernes funktion og interaktion med omgivelserne, hvilket er vejen til forståelse af komplekse genetiske sygdomme.

På en 10-årig horisont vil vi se de første medicinske anvendelser af denne teknologi til editering af simple genetiske sygdomme. Dette kunne være sejlcelleanæmi eller thalassæmi hvor stamceller kan tages ud fra rygmargen, manipuleres med CRISPR og genindsættes i rygmargen. Sejlcelleanæmi og thalassæmi er i dag uhelbredelige genetiske sygdomme. På længere sigt kan teknologien tænkes anvendt til editering af genomer i kønsceller fra mennesker, men ved sådan en potentiel anvendelse skal vi være helt skarpe på, hvad det er, vi vil opnå.

Læs videre i næste uge om bæredygtig produktion baseret på genom-editering af dyr, planter og mikroorganismer.

sortSortér kommentarer
  • Ældste først
  • Nyeste først
  • Bedste først
Bidrag med din viden – log ind og deltag i debatten