Ny dansk medicintype slukker for skidt arvemateriale

Det danske firma Santaris Pharma afprøver til næste år en ny lægemiddeltype mod f.eks. leverbetændelse, forhøjet kolesterol og cancer. Medicinen er i bedste fald er langt mere effektiv og giver færre bivirkninger, da den slukker for fejlprocesser i en bestemt del af menneskets arvemateriale, de såkaldte mikroRNA, som genererer sygdomme.

»Den nye lægemiddelkandidat ser rigtig lovende ud, og er et stort gennembrud på lægemiddelfronten,« siger dr. Sakari Kauppinen, der står i spidsen for Santaris Pharmas mikroRNA-projekt.

Det giver udsigt til, at eksempelvis patienter med svære sygdomme kan udskifte daglig medicinering med månedlige indsprøjtninger.

Dr. Sakari Kauppinen fra Santaris Pharma. [foto: Lars Bertelsen Illustration: LARS BERTELSEN/POLFOTO

]

Forskerne arbejder i første omgang på at udvikle et lægemiddel, som kan slukke for det mikroRNA, der giver sygdomme i leveren, som f.eks. leverbetændelse af type hepatitis C.

»MikroRNA-122 har vist sig at have betydning for opformering af Hepatitis C-virus, og vi har påvist, at man ved at blokere mikroRNA-122 kan hæmme opformeringen af Hepatitis C-virus,« siger Sakari Kauppinen.

Derudover har forskerne opdaget, at inaktivering af mikroRNA-122 også giver et fald i blodets kolesterolindhold.

Medicinen er målrettet

Santaris Pharmas lægemiddelkandidater består af syntetisk RNA, kaldet LNA. Fordelen er, at den LNA-baserede lægemiddelkandidat udelukkende binder ét bestemt molekyle, i dette tilfælde mikroRNA-122, og samtidig binder den meget effektivt.

Resultatet er forhåbentlig, at lægemidlet giver færre bivirkninger end de hidtil brugte. Bivirkninger er et udtryk for, at et lægemiddel forstyrrer andre funktioner i kroppen - det nye lægemiddel vil derfor ikke alene kunne give patienten en større livskvalitet, men også belaste kroppen væsentligt mindre.

De indledende forsøg på aber har allerede vist, at de efter at have fået lægemiddelkandidaten i fem dage havde nedsat kolesterolindhold i tre måneder og samtidig kun ubetydelige bivirkninger, fortæller Sakari Kauppinen.

Santaris Pharma er de første i verden, der er så langt i udviklingen af et lægemiddel mod mikroRNA. Eksistensen af mikroRNA blev først opdaget i 1992, men siden er de små styreenheder blev forbundet med en lang række sygdomme fortæller Sakari Kauppinen.

Stort set alle former for cancer er forbundet med fejl i mikroRNA-systemet. Det samme gælder for neurologiske sygdomme, hjertekarsygdomme og virusinfektioner. Håbet er at også disse sygdomme på længere sigt vil kunne behandles med lægemidler, der kan slukke for defekte dele af mikroRNAet.

Virksomheden er ikke ene om at tro på de store muligheder i de nye lægemidler. Højteknologifonden har netop bevilliget ti millioner kroner til et konsortium, der udover Santaris Pharma består af forskere fra Institut for Cellulær og Molekylær Medicin på Københavns Universitet og fra Center for Biologisk Sekvensanalyse, DTU.

Pengene skal bruges til at forske i mikroRNA-122 og til at gennemføre dyreforsøg. Konsortiet begynder arbejdet første i oktober, og Sakari Kauppinen forventer, at de næste år har indsamlet tilstrækkelig med data til at ansøge lægemiddelmyndighederne om tilladelse til at igangsætte forsøg med mennesker.

Hepatitis-patienter står i kø

Det er endnu for tidligt at sige, hvor mange mennesker der vil få glæde af Santaris Pharmas lægemiddelkandidat, fortæller Sakari Kauppinen.

»Men der er stort behov for bedre behandlingsmuligheder af hepatitis C, så vi håber da, at vores lægemiddelkandidat kan hjælpe,« siger han.

Patienter med hepatitis C bliver i dag behandlet med en kombination af stofferne alfa- interferon, som skal tages som indsprøjtning tre gange ugentligt og ribavirin, der tages som tabletter to gange om dagen. Men behandlingen giver meget store bivirkninger, fortæller Susan Christensen, leder af rådgivningen i Hepatitis Foreningen.

»Vi forbereder de smittede på, at en behandling svarer til en mindre kemoterapi. For den giver voldsomme bivirkninger som tabt hår, kulderystninger, kvalme og psykiske bivirkninger«, siger Susan Christensen.

Desuden er det kun ca. halvdelen af de behandlede, der har gavn af medicinen.

»Så vi ser frem til en behandling med færre bivirkninger, end den, vi har i dag.«

På verdensplan er der ifølge Hepatitis Foreningen 180 millioner mennesker smittet med hepatitis C. Herhjemme er der mellem 15 og 20.000 smittede.