Lille biotekselskab skovler millioner ind til test af lovende medicin

Det lille danske biotekselskab Orphazyme, der ikke er meget mere end et år gammelt, har rejst endnu 22 millioner kroner fra investorerne, så de nu kan gøre klar til at teste deres medicin i mennesker.

Medicinen bygger på opdagelsen af, at et protein kan genaktivere nogle af de enzymer, som ikke længere bliver produceret hos mennesker, der lider af de mere end 45 sjældne genetiske lysosomale opbevaringssygdomme (LSD'er).

I alvorlige tilfælde dør de ramte, inden de fylder to år eller senere på grund af defekter i hjerte, lever eller nyrer. Der findes i dag ingen behandling for mange af sygdommene, men det håber den danske virksomhed at kunne ændre.

Og de resultater, som virksomheden har kunnet vise det seneste år, har været så lovende, at den nye investor Sunstone Capital og den eksisterende investor Novo altså har investeret endnu 22 millioner kroner. Hvor meget Novo Seeds allerede havde investeret i virksomheden, er ikke oplyst.

Eksplosiv vækst

I samarbejde med Oxford Universitet har de blandt andet påbegyndt pilotforsøg med det lovende protein 'Heat Shock Protein 70' i mus, og det ser ud til, at det kan genetablere den nedbrydning af affaldsstoffer, som sygdommen ellers stopper.

»På baggrund af de første positive resultater er vi optimistiske angående potentialet for Heat Shock Protein 70 som terapi i denne type alvorlige sygdomme. Vi er i gang med et større opfølgningsforsøg, der skal bekræfte de første forsøg,« fortæller Kasper Lage.

Hvis forsøget giver gode resultater, viser deres undersøgelser af mulighederne, at det er realistisk at påbegynde kliniske forsøg i mennesker om et til to år.

Da Ing.dk skrev om virksomheden for et år siden, var det nærmest blot en enmandshær bestående af forskeren Thomas Kirkegaard Jensen, og et eksempel på, hvordan nye biotekselskaber holder sig meget strømlinede for at holde udgifterne nede.

Læs også: Dansk medicinforskning kan redde spædbørn fra døden

Men meget er sket siden. De er nu seks ansatte og har otte-ti eksterne konsulenter og eksperter. Kasper Lage forsikrer dog, at modellen stadig er en lean biotekmodel, som de løbende modificerer, så den passer til deres udvikling.

Men det går overraskende stærkt.

»I det nuværende økonomiske klima er vi selvfølgelig glade for, at et projekt, der startede som grundforskning på Kræftens Bekæmpelse, på meget kort tid har vist sig at have stort kommercielt potentiale, og kan afføde så meget opmærksomhed fra potentielle investorer, som vi har oplevet på det seneste. Vi håber det fører til medicin, som helbreder patienter, der i mange tilfælde er dødssyge,« siger Kasper Lage.

Stor interesse for nicher

I løbet af de seneste år er det også blevet klart, at mindre nichesygdomme såsom lysosomale aflejringssygdomme får mere og mere opmærksomhed, fortæller han.

Det gælder bl.a. de store farmaselskaber, der i stigende grad er begyndt at tænke i andre forretningsmodeller end det gamle blockbuster-koncept, hvor de satsede på de store sygdomme. Og ved de sjældne behandlingsløse sygdomme kan de få medicinen hurtigere på markedet og får minde konkurrence.

»Dette skift i deres fokus gør, at vi er rigtigt godt positioneret i forhold til potentielle samarbejder med big pharma. På trods af firmaets unge alder har vi allerede være i kontakt med flere af de store internationale farmaselskaber og oplever også stigende interesse fra internationale venturefonde,« siger Kasper Lage.

Dokumentation

Læs mere på Orphazymes hjemmeside her