Grønt lys for genterapi i USA

Efter mere end tre års indledende forskning har de amerikanske sundhedsmyndigheder NIH nu givet tilladelse til de to første forsøg på at behandle mennesker ved brug af genterapi. Forsøgene starter i løbet af efteråret og vil vise, om det i fremtiden er muligt at bruge genterapi til at behandle alvorlige sygdomme. I det ene forsøg vil en forskergruppe, ledet af Steven Rosenberg fra National Cancer Institute, prøve at behandle patienter, som lider af en dødelig form for hudkræft, melanoma.

Rent praktisk vil Rosenberg udtage hvide blodlegemer, kaldet tumor infiltrerende lymphocytter (TIL), fra patienterne. Ved hjælp af en virus tilføres de hvide blodlegemer et gen, som får dem til at producere et

kræftbekæmpende hormon. Efter at cellerne er opformeret, føres de tilbage i patienten, hvor hormonet gerne skulle vise sin virkning ved at nedkæmpe tumorerne.

Forud for disse forsøg har Steven Rosenberg udført en lang række andre forsøg med at indsætte af markørgener i TIL-cellerne. Formålet hermed var alene at undersøge muligheden for en egentlig genterapi. Markørgenerne har ingen terapeutisk effekt.

Som omtalt i Ingeniøren i januar viste disse forsøg, at de indsatte markørgener faktisk fungerede i kroppen. Der er derfor god grund til at antage, at hormongenet også vil fungere og måske nedkæmpe kræften.

Det andet forsøg med genterapi kommer til at foregå med såkaldte ADAbørn, som på grund af en sjælden gendefekt har et så dårligt immunforsvar, at de vil dø af infektioner. Børnenes gendefekt betyder, at de ikke er i stand til at producere enzymet adenosin deaminase (ADA) i kroppen. Dette enzym er vitalt for immunsystemet. Ved at indsætte raske enzymgener i kroppen på samme måde som med kræftpatienterne håber forskeren W.French Anderson fra National Heart, Lung and Blood Institute på at kunne helbrede disse børn.

Resultater fra de to forsøg vil formentlig fremkomme allerede omkring årsskiftet.