Genterapi gav overraskende helbredelse til syg franskmand

Gen-terapi har nu vist sig at kunne give uventet større virkning, end nogen havde drømt om. En franskmand med blodsygdommen beta-thalassaemia blev således for godt to år siden behandlet med sine egne stamceller, udtaget fra knoglemarven. Og det gik over al forventning, selv om ingen af den slags patienter nogensinde før er blevet behandlet med manipulerede gener.

Før cellerne blev sat tilbage i hans krop, havde forskere tilført et ekstra gen ind i cellerne, som skulle hjælpe på hans tilstand. Genet blev puttet ind ved hjælp af et uskadeligt virus.

Allerede, da han var en baby, blev det opdaget, at han led af beta-thalassaemia. Det betød, at hæmoglobinet i hans blod næsten ikke indeholdt beta-globin, som er afgørende for, at blodet kan transportere ilt.

Så for at overleve har den nu 21-årige mand fået blodtransfusioner hver måned lige siden barndommen.

Men gen-terapien gjorde ham helt rask. Ifølge forskernes artikel, som netop er offentliggjort i Nature, har han fortsat mellem 9-10 gram hæmoglobin per deciliter blod, men en trediedel af hæmoglobinet indeholder nu beta-globin. Det betyder, at manden har klaret sig helt uden blodtransfusioner i 33 måneder.

Det mærkelige ved historien er, at kuren har været væsentligt mere effektiv, end forskerne havde turdet håbe på, selv når de var mest optimistiske.

For det viser sig nu efterfølgende, at det meste af helbredelsen lader til at komme fra et helt andet gen end det, der blev transplanteret, nemlig genet HCGA2, som nu er aktivt i nyfundne celler i knoglemarven.

Forskerne mener, at det er marvceller, som er opstået tilfældigt i knoglemarven forbindelse med den terapeutiske overførsel af DNA i stamcellerne. Dermed kan man ikke håbe på at kunne gentage succesen på andre patienter.

Dokumentation

Forskningsartikel i Nature

sortSortér kommentarer
  • Ældste først
  • Nyeste først
  • Bedste først

skyldes tilfældigheder.

Forskerne mener, at det er marvceller, som er opstået tilfældigt i knoglemarven forbindelse med den terapeutiske overførsel af DNA i stamcellerne. Dermed kan man ikke håbe på at kunne gentage succesen på andre patienter.

Mirakler? Tilfældigheder? Det gælder vel bare om at finde sammenhænget, og med nogle omhyggeligt opdaterede journaler må det da være muligt at gentage?

  • 0
  • 0

Vores behandling virker fantastisk og vi er fuldstændig blanke hvorfor! Det kan godt blive vanskelligt at skaffe frivillige til næste forsøg. Men hvis det lykkes at rekonstruere hvorfor det virker kan det blive et af de store gennembrud de står med. (Mon det er samme kursus i genetik de forskere, der altid beroliger offentligheden om at alt er tjecket og gennemtænkt og intet kan gå galt før genmanupulerede organismer skal slippes løs i naturen, har haft?....)

  • 0
  • 0

Det lyder jo meget spændende. Det ville være "god stil" hvis man i artikler af denne type angav den originale videnkabelige artikel. Eller i det mindste navnet på første forfatteren. Så ville interesserede have en chance for at finde en mere detaljeret beskrivelse.

  • 0
  • 0

Lad mig se om jeg forstår dig ret - i de gode gamle dage (sådan ca historisk tid) har mennesket genmanipuleret planter med bind for øjnene via diverse krydsninger med podning og meget andet.

Denne metode hvor man reelt set ikke aner hvad man gør, er altså væsentlig sikrere end dette nymodens halløj med kontrolleret genmanipulation hvor man trods alt har en ide om hvad der foregår ?.

M

PS En anelse ironi kan forekomme i ovennævnte.

  • 0
  • 0

Kig under 'Eksterne links' til venstre for artiklen.

VH

Ulrik Andersen Journalist Ingeniøren

  • 0
  • 0

Det er jo ikke et gen i vores krop som aktiverer en funktion, det er en gruppe af gener, så fordi man indsætter et gen så vil det selvfølgelig også aktiverer andre gener som har med samme funktion at gøre, tingene hænger sammen

Hvis et gen havde med en funktion at gøre, ville vi nok være temmeligt ukomplicerede og verden ville være temmeligt sort/hvid..

  • 0
  • 0
Bidrag med din viden – log ind og deltag i debatten