Smid flere penge i forskning! Forsk evt i problemet med faktaresistens der tilsyneladende breder sig med stor hast!
Omkring 50 millioner mennesker verden over menes at lide af den arvelige og livstruende blodsygdom seglcellesygdom; enten som syge eller som bærere af genfejlen og med risiko for at overføre sygdommen til børn.
Nu har et forskerhold fra Université Paris Descartes tilsyneladende kureret en teenagedreng ved hjælp af genterapi.
Og det kan være et regulært gennembrud for genterapi til behandling af almindelige genetiske sygdomme, skriver New Scientist, selv om det prismæssigt nok ikke vil være et behandlingstilbud ret mange steder i verden.
Mennesker med sygdommen danner unormale seglformede, røde blodlegemer på grund af en genfejl i produktionen af proteinet hæmoglobin, så der i stedet dannes en slags underenhed af hæmoglobin kaldet beta-globin.
Genfejlen betyder, at de røde blodlegemer, der ellers skal transportere ilt rundt i kroppen, kan blokere blodkar og hindre blodgennemstrømningen ved at klumpe sig sammen. Samtidig lever de sejlformede blodlegemer kortere tid end normale, og det kan føre til blodmangel hos patienterne.
‘Anfaldene’ give voldsomme smerter, og med tiden opstår der skader på organer, og den gennemsnitlige levealder for patienterne er op imod 30 år kortere end hos raske.
Hidtil har den gængse behandling været blodtransfusioner, der skal løsne blodpropperne og bøde op for blodmanglen. Knoglemarvstransplantationer kan også behandle sygdommen, men kun én ud af ti donorer opfylder betingelserne, så det lykkes kun sjældent.
I det eksperimentelle patientforsøg på AP-HP Necker-Enfants Malades Hospital and Imagine Institute i Paris har forskerne udtaget stamceller fra den dengang 13-årige drengs knoglemarv og givet dem ekstra-muterede versioner af det gen, der koder for beta-globin. De muterede versioner var designet til at forstyrre drengens defekte proteiner, så de holdt op med at klumpe sig sammen.
Man førte derefter stamcellerne tilbage i drengens krop, og efter tre måneder producerede hans krop normalt hæmoglobin.
I dag er drengen 15 år, og alle blodprøver viser, at han er helbredt for blodsygdommen. Nu følger lægerne drengen og syv andre lovende patientforsøg tæt for at se, om genterapi kan være patienternes redning.
Forskningsprojektet er netop offentliggjort i tidsskriftet New England Journal of Medicine.
Smid flere penge i forskning! Forsk evt i problemet med faktaresistens der tilsyneladende breder sig med stor hast!
Ikke sejlformede
Forsk evt i problemet med faktaresistens der tilsyneladende breder sig med stor hast!
Apropos - er der ikke noget med at den er slags forskning kan ende i en hær af zombies i stedet for? Det har jeg set i en dokumentarfilm med Will Smith!
Det lyder som en fantastik ny behandling, men der står lidt om at det måske er dyrt. Kan vi ikke få økonomien belyst i en efterfølgende artikel, hvor denne nye behandling holdes op mod de livsforlængende behandlinger som bruges til patienterne idag? Det kan jo vise sig at det er en rigtig god samfundsøkonomi her. Og så har vi et eksempel på forskning som virkelig betaler sig.
Ikke sejlformede
- vi kommer nok til at affinde os med, at det ind imellem 'segler lidt deruda'...også rent ortografisk! ;)
De muterede versioner var designet til at forstyrre drengens defekte proteiner, så de holdt op med at klumpe sig sammen.
Er det umiddelbart indlysende at det skulle føre til normalt hæmoglobin?
Vi bygger bro med stærke vidensmedier, relevante events, nærværende netværk og Teknologiens Jobfinder, hvor vi forbinder kandidater og virksomheder.
Læs her om vores forskellige abonnementstyper
Med vores nyhedsbreve får du et fagligt overblik og adgang til levende debat mellem fagfolk.
Teknologiens Mediehus tilbyder en bred vifte af muligheder for annoncering over for ingeniører og it-professionelle.
Tech Relations leverer effektiv formidling af dit budskab til ingeniører og it-professionelle.
Danmarks største jobplatform for ingeniører, it-professionelle og tekniske specialister.
Kalvebod Brygge 33. 1560 København V
Adm. direktør
Christina Blaagaard Collignon
Chefredaktør
Trine Reitz Bjerregaard