Forskere redigerer dna og kurerer mus for genetisk sygdom

Det er lykkedes forskere fra MIT at kurere en mus med en arvelig leversygdom ved at redigere i musens dna. Det skriver Independent.co.uk.

Forskerne fra Massachusetts Institute of Technology har gjort brug af en ny teknik, hvor det er muligt at redigere i enkelte dele af arvemassen. På den måde kunne forskerne kurere musen for en arvelig sygdom ved at ændre på enkelte defekte dele af musens arvemasse.

Den nye metode hedder Crispr og kan muligvis anvendes på mennesker inden for blot et par år.

»Grundlæggende har vi vist, at man kan bruge Crispr til at kurere en genetisk sygdom hos dyr. Den sygdom, vi har kureret, ligner meget den leversygdom, der findes hos mennesker,« siger undersøgelsens leder, Daniel Anderson, til The Independant.

Metoden blev første gang opdaget i 1987 som en forsvarsmekanisme i bakterier mod invaderende vira. Sidenhen er potentialet til at ændre genomet i mere avancerede arter blevet realiseret i 2012 og 2013.

Det har vakt en kæmpe interesse for teknologien, fordi det er en temmelig simpel metode til at ændre bare enkelte bogstaver i det menneskelige dna. Det svarer til at ændre blot en enkelt stavefejl i en 23-bind stor encyklopædi.

Jennifer Doudna fra University of California er en af de forskere som oprindeligt var med til at opdage Crispr-teknikken. Hun kalder den nye undersøgelse et »fantastisk fremskridt«.

»Der er naturligvis en række forhindringer, før denne tilgang kan bruges på mennesker. Men den simple tilgang og det faktum, at den har virket, er meget spændende,« siger hun.

Lige nu anses det dog at være for farligt at anvende Crispr-metoden på mennesker. Blandt andet fordi Crispr bliver injiceret under højt tryk, hvilket kan være skadeligt. Der bliver dog arbejdet på at indføre dna-ændringen ved hjælp af godartede vira, som ikke er forbundet med lige så høj risici.