Det er for første gang lykkedes et forskerhold fra University of Pennsylvania at udvikle en ny form for genterapi, der delvist kan genskabe synet hos mennesker, der er blevet blinde.
Ved at tilføje lysfølsomme molekyler fra alger og mikrober til en patients øje er det lykkedes forskerne at aktivere nethinden, så den igen kunne registrere lys og sende signaler til hjernen, skriver Interesting Engineering.
Patienten, en 58-årig mand, der lider af sygdommen Retinitis Pigmentosae, der nedbryder de lysfølsomme celler i nethinden, er gennem behandlingen gået fra at være fuldkommen blind til nu at kunne registrere genstande.
Efter at have modtaget behandlingerne kunne manden iført elektroniske beskyttelsesbriller gradvist ane objekters former, og han var blandt andet i stand til at opfatte, at der lå en notesbog foran ham.
Det er dog endnu et meget begrænset syn, metoden har formået at genskabe, og patienten kan kun se monokromatisk og er hverken i stand til at skelne et objekt fra et andet eller læse bogstaver.
Målet er dog, at beskyttelsesbrillerne med tiden vil blive udviklet, så patientens syn forbedres yderligere. Det vides dog endnu ikke, hvor meget af synet der kan gendannes.
Forskningen har søgt efter en kur mod arvelige typer af blindhed i flere årtier, og selvom de nye fund langtfra gør det muligt at genskabe synet hos blinde patienter, kalder forskerne bag undersøgelsen resultaterne for banebrydende inden for genterapi.
Metoden har allerede vist sig at virke på flere former for blindhed. I april lykkedes det blandt andet at genskabe synet delvist hos en patient, der led af øjensygdommen Leber congenital amaurosis (LCA), efter blot en enkelt behandling.
»Vores resultater sætter en ny standard for, hvilke biologiske forbedringer, der er mulige med antisense oligonukleotider ved tilfælde af LCA skabt af mutationer i genet CEP290. Vigtigst af alt er det lykkedes os at skabe et sammenligningsgrundlag mellem de typer af genterapi, der benyttes til at behandle sygdommen, og vurdere deres relative fordele,« siger en forfatterne bag undersøgelsen Arthur Cideciyan i en pressemeddelelse.
Når der kommer lys ind i et menneskes øje, fanges det af øjets fotoreceptorceller, som sender et elektrisk signal til nerveceller, de såkaldte ganglionceller, der sender signaler til hjernen gennem den optiske nerve.
Den nye terapiform konverterer ganglionceller til nye fotoreceptorceller, ved at tilføre proteiner fra alger og mikrober, der er i stand til at mærke sollys og bevæge sig mod det, som gør dem i stand til at opfange lys.
Metoden er tidligere blevet afprøvet på mus, men undersøgelsen, der blev publiceret i tidsskriftet Nature Medicine, er den første, der påviser en effekt på mennesker.
