Efter tre årtier kan første Crispr-godkendelse snart åbne medicinballet
Brugen af ‘gensaksen’ Crispr i medicinske behandlinger vil efter alt at dømme få det store gennembrud i løbet af i år.
I efteråret sagde amerikanske FDA for første gang ja til et fast-track rolling review af et Crispr-baseret præparat: Exa-cel, der benytter redigerede stamceller til behandling af hhv. seglcelleanæmi og beta-talassæmi.
Seglcelleanæmi er en arvelig sygdom, hvor en skade i de hæmoglobinproducerende gener medfører for lav blodprocent.
Den er forholdsvis sjælden her til lands, men mere udbredt i tredjeverdenslande.
