Dansk biotek sadler om: Nu gælder det sjældne sygdomme

Det lille danske biotekselskab Orphazyme vil tjene penge på medicin mod såkaldte lysosomale opbevaringssygdomme, hvor udtjente stoffer bliver ophobet i for eksempel lunger.

Selskabet har muligvis fundet en behandling mod de sjældne sygdomme, som i de alvorligste tilfælde tager livet af de ramte allerede som babyer.

Det lille selskab fra 2009 er blot et af flere danske biotekselskaber, der nu går efter at udvikle medicin mod sjældne sygdomme - såkaldte orphan drugs. Der er nemlig sket et kursskifte i forhold til tidligere, hvor man i branchen satsede på gigantsællerter mod "de store dræbere" som udbredte cancerformer og diabetes.

Det viser en analyse af branchen, som Ingeniøren har gennemført. De fleste selskaber, der er etableret de sidste år, satser på præparater mod små sygdomme. I 2009 gælder det mindst syv ud af ni nye selskaber.

Realistisk og rationel model

Anders Hinsby, tidligere partner hos Bankinvest Biomedicinsk Venture, finder udviklingen interessant.

»De seneste ti år, og i særdeleshed krisetider som de seneste to år, har i høj grad været med til at udvikle industrien mod en mere realistisk og rationel model,« siger han.

Han peger på, at for 10-15 år siden, hvor biotek i Danmark var ved at komme rigtigt i gang og i en periode havde større risikovillighed og forholdsvis let adgang til kapital, satsede nye selskaber næsten udelukkende på de langt mere udbredte sygdomme, hvor der er såkaldt blockbusterpotentiale - mulighed for at sælge for milliarder af dollar om året.

Billigere at udvikle til små sygdomme

Ved nichesygdommene med få patienter er der ikke samme milliardpotentiale, men man kan sagtens lave meget profitable medicinalprodukter, påpeger han.

Det er nemlig billigere at udvikle medicin til de små sygdomme, da de store sygdomme blandt andet kræver større organisationer og investeringer, fordi der er langt større konkurrence.

Og de små sygdomme har endnu flere fordele ifølge Lisa Almén, bioteksenioranalytiker ved Ernst & Young:

»Udviklingsomkostningerne er i mange tilfælde lavere pga. anderledes krav til kliniske forsøg, og denne type lægemidler vil opnå eksklusivitet på markedet i nogen tid, hvilket eliminerer konkurrencen til forskel fra almindelige lægemidler.«

Disse fordele har myndighederne indført efter kritik af, at det ikke kunne betale sig at udvikle medicin til sjældne sygdomme.

De gunstige forhold gør, at det er værd at gå ind i et lille sygdomsfelt som lysosomale opbevaringssygdomme, forklarer idemageren bag Orphazyme, Thomas Kirkegaard Jensen:

»Det er blandt andet nemmere og hurtigere at komme i gang med eksperimentelle behandlinger, fordi der ikke er nogen behandling i dag og patienterne lider så meget.«

Han håber at kunne køre de første forsøg i mennesker meget hurtigt - allerede om to-tre år. Og patientgrundlaget er så lille, at han ikke behøver teste på flere tusinde patienter, hvilket gør det billigere og nemmere.

Et andet eksempel er Thrombologic, der startede efter, at Rigshospitalet havde opdaget, at kombinationen af to medicinalstoffer, der er godkendt i andre sammenhænge, muligvis kan forebygge og behandle såkaldt sepsis hos kritisk syge, hvor en infektion spredes til hele kroppen.

»Der er ikke rigtig nogen behandling mod sepsis, så myndighederne vil hjælpe os. Udviklingstiden bliver derfor måske 5-6 år i stedet for 11,« siger Thrombologics administrerende direktør Karolina Rask.