Chef for nyt dansk stamcellecenter: Tiden er inde til at reparere organer
Stamcelleforskningen er stormet frem i de senere år. Fra at være ren grundforskning, hvor man prøvede at finde veje til at ’opdrage’ de helt tidlige stamceller fra fostre til at udføre vigtige funktioner hos syge voksne, er cellerne begyndt at finde vej ud i behandlingen.
Men der er ifølge professor Melissa Little et kæmpe hul i fødekæden, der skal lukkes, hvis det skal lykkes.
Hun er nyudnævnt CEO for reNEW, et nyt stamcellecenter med base på Københavns Universitet, som Novo Nordisk Fonden har givet 2,2 mia. kroner til over en periode på ti år.
»Det er en interessant tid for stamcelleforskningen lige nu. De seneste årtier har vi brugt til at forstå stamcellernes biologi, men nu ved vi så meget, og stamceller er blevet så nemme at producere, at vi er nødt til i højere grad at stille os selv spørgsmålet: Hvordan kan den viden så bidrage til samfundet?« siger Melissa Little.
Som CEO har hun pålagt sig selv den opgave at få omdannet resultaterne fra grundforskningen til brugbar medicin og ikke mindst at få gjort industrien interesseret i at producere den.
»Udfordringen er, at der er et kæmpe hul mellem grundforskningen og de nye produkter. I reNEW kommer vil til at bruge halvdelen af vores budget på at prøve at lukke det hul,« anslår Melissa Little, som indtil videre kun har mødt sine kommende kolleger i Danmark på videomøder, da corona har gjort rejsen fra Australien noget besværlig.
Læs også: Forskere vil behandle type 1-diabetes med stamceller
Hun er i dag professor på Murdoch Children’s Research Institute i Melbourne, som bliver partner med KU sammen med hollandske Leiden University Medical Center. Basen vil dog ligge i København, hvorfor hun regner med at spendere halvdelen af sin tid i Europa.
Hvem tager chancen?
Melissa Little har færdes i grundforskningsmiljøet i mere end 30 år og er en af pionererne inden for stamcelleområdet, hvor hun har specialiseret sig i nyresygdomme og modtaget utallige priser for sin indsats.
Blandt sine meritter har hun været med til at omdanne pluripotente stamceller til en tredimensionel model af en menneskenyre, som bruges til at studere arvelige nyresygdomme. Men tiden er håbet også at kunne fremstille nyrevæv, der kan transplanteres til de patienter, som i dag er afhængige af transplantation eller livslang dialyse.
Senest har hun været med til at bruge humane stamceller til at undersøge, hvordan covid-19 påvirker alskens organer og væv i kroppen. Igen er målet at kunne bruge humane stamceller til at udvikle nye behandlinger.
Ifølge den nye CEO lider stamcelleforskningen – og grundforskningen i det hele taget - nemlig under, at forskningsbevillingerne oftest kun rækker et vist stykke ud i fremtiden, men ikke hele vejen til at få den præklinisk evidens for mulig anvendelse i hus.
Læs også: Opsigtsvækkende mekanisme bag Alzheimers sygdom fundet
Uden den kommer den videre produktudvikling som regel ikke rigtigt i gang, og med usikkerhed om den mulige effekt at et produkt, kan det være svært at få nogen til at tage risikoen på sig og betale de kæmpe millionbeløb for at få et produkt videre.
»Pengene i centret skal derfor ikke kun bruges på god forskning, men i høj grad på at ruste forskerne til at få deres forskning omsat til produkter og konkret brug. I dag er succeskriteriet for en forsker at få sin forskning publiceret, og der skal vi sørge for at gøre det klart, at en indsats for at få en idé nærmere et egentligt produkt også er succes,« siger hun.
»Lige nu er stabil finansiering den allerstørste hindring for at få flere i behandling med stamceller. De barrierer skal vi blive bedre til at forstå.«
Uens rammer for etik
Ud over den økonomiske del kommer reNEW derfor til at bruge en del tid på en anden stor udfordring: nemlig at regler og etik – som oftest hænger sammen - varierer over hele verden. Hvad man kan og må i ét land, er ikke nødvendigvis tilladt i nabolandet, og det gør både forskningen og salgstalen over for virksomhederne særdeles udfordrende.
F.eks. har det europæiske lægemiddelagentur EMA andre regler og holdninger på området end amerikanske FDA. Alene blandt de tre partnere i det nye stamcellecenter er reglerne forskellige.
»Derfor bliver der uden tvivl en del arbejde i at tale med myndigheder, for jeg tror også, at området kan være vanskeligt at sætte sig ind i for dem, der skal lave reglerne,« siger Melissa Little.
Læs også: DTU vil være verdensførende på hamsterceller til medicinproduktion
Og diskussionerne har været mange, siden det for første gang i 1998 lykkedes forskere at trække stamceller ud af befrugtede æg fra mennesker for at programmere dem om til målrettede celler.
I 2003 fremsatte daværende indenrigs- og sundhedsminister Lars Løkke Rasmussen et forslag for folketinget om at tillade, at tiloversblevne æg fra fertilitetsbehandling kunne bruges i stamcelleforskningen, hvilket bl.a. Kristeligt Folkeparti modsatte sig med henvisning til en modstand mod at bruge menneskeligt liv til udvikling af medicin.
Fem måneder efter blev lovforslaget vedtaget, men debatten fortsatte, for udviklingen inden for feltet fortsatte.
Ti års spurt
I 2010 skrev Det Etiske Råd en redegørelse, hvor de drøftede de etiske aspekter af f.eks. at bruge stamceller til at afhjælpe sygdom ved at bruge stamceller til at reparere mitokondrier hos mødre, der ellers risikerede at føde syge børn.
Året efter åbnede centret DanStem på Københavns Universitet – også med støtte fra Novo Nordisk Fonden - med det formål over det næste årti at blive klogere på sygdomsmekanismer og stamcellernes mulighed for at hjælpe behandling af diabetes og kræft.
Læs også: Forskere har skabt embryoer med gener fra mennesker og aber
Ifølge Melissa Little har stamcelleforskningen i samme periode ry fået et stort nøk opad, da John B. Gurdon og Shinya Yamanaka i 2012 vandt nobelprisen i medicin for deres opdagelse seks år tidligere af, at også stamceller fra voksne individer kunne blive ’nulstilles’ til at blive til pluripotente stamceller.
På den måde var man ikke afhængig af celler fra befrugtede æg eller raske celler fra donorer, og frygten for, at donorcellerne ville blive afstødt var mindsket – man kunne simpelthen bruge patientens egne celler til at skabe nyt væv.
På et tidspunkt var det sågar et varmt emne, at det nu var muligt at dyrke hele organer til transplantation i en petriskål, men i dag er tanken anderledes, understreger Melissa Little.
»Det handler om at genskabe funktionaliteten. Når man har diabetes, mangler man nogle betaceller i bugspytkirtlen. Her behøver man ikke at lave en ny bugspytkirtel – det handler alene om, at få betacellerne tilbage i kroppen til et sted, hvor de kan fungere,« understreger hun og påpeger, at selv om det heller ikke er en nem opgave, så er det nemmere end at fremstille et helt nyt organ.
»Det er her, vi skal bruge ingeniørvidenskaben. Nyrer indeholder f.eks. flere end 25 forskellige typer celler, herunder ca. en million nefroner (små filterenheder, red.), så vi skal kunne skabe multicellulært væv, som kan modnes og positioneres på den helt rigtige måde for at fungere rigtigt,« siger hun.
»Det kommer snildt til at tage de næste ti år at 'flytte viseren', men det er en fantastisk mulighed, vi får nu,« siger Melissa Little.
