De første forsøg med at indsætte genmodificerede celler i hjernen på patienter med Alzheimers er så stor en succes, at arbejdet nu fortsætter hos de danske opfindere.

Cellerne producerer et protein, som måske kan bremse udviklingen af Alzheimers sygdom, og tanken er, at der også kan udvikles celler, som virker mod andre neurodegenerative sygdomme som epilepsi, Parkinsons og Huntingtons sygdomme.

Det er det danske biotekselskab NsGene, der står bag teknologien, som Ingeniøren tidligere har beskrevet i forbindelse med, at virksomheden fik lov til at udføre de første forsøg i mennesker. Disse forsøg, der især undersøgte risikoen for bivirkninger, havde overvejende positive resultater.

»Forsøgene gik rigtig godt. Vi viste i seks patienter, der gik med op til fire implantater i hjernen i et år, at vi kan indføre implantaterne det rigtige sted, at de bliver siddende, samt at vi kan fjerne dem igen uden komplikationer,« siger Lars U. Wahlberg, forskningsdirektør i NsGene.

Han fortæller, at de i de første forsøg begyndte med en meget lav mængde af aktivt stof, men selv med den lave dosis så de en bedring hos nogle af patienterne, hvilket de så som et rigtig godt tegn til at fortsætte arbejdet.

Næste skridt er fase II-studier med en kraftigere dosis og dermed effekt, men inden de når så langt, skal der laves nogle forbedringer på platformsteknologien, så der kan udvikles mere effektivt udstyr.

Skal kunne udskiftes
NsGene har derfor slået sig sammen med centret iNano på Aarhus Universitet og den danske virksomhed Elos Pinol, der skal udvikle selve teknikken omkring indsætningen af cellerne i hjernen. Cellerne kan nemlig ikke bare sprøjtes ind i hjernen, men skal indsættes som et implantat i en form for cylindrisk ’tepose’, så de frigiver proteinerne i den rette dosis og på de rette steder.

»Vi skal udvikle en platform for, hvordan man kan sætte disse celler ind i hjernen mindst muligt invasivt og med mindst mulige gener for patienten. Ved behov skal implantatet også helst kunne udskiftes, og dette skal gerne kunne gøres så nemt som muligt for patienten, samtidig med at det hele ellers sidder fuldstændig fast,« siger produktchef ved Elos Pinol, Christian Schärfe Thomsen, der på grund af patentspørgsmål ikke kan afsløre nærmere om, hvordan de vil opnå dette.

15 mio. kr. fra Højteknologifonden
Men både han og Jens Tornøe, der leder projektet med det såkaldte EC Biodelivery hos NsGene, er overbevist om, at det vil lykkes:

»Der er allerede sket væsentlige fremskridt, og vi tror på, at teknologien kraftigt kan bremse eller kurere sygdomsforløbet hos et stort antal patienter med neurologiske sygdomme om nogle få år.«

Budgettet for den videre udvikling er 30 millioner kroner, og teamet har søgt om de 15 af dem hos Højteknologifonden.