Den danske forsker Thomas Kirkegaard Jensen får i dag publiceret sine forskningsresultater, der kan resultere i banebrydende ny medicin, i det anerkendte tidsskrift Nature.

Han har fundet ud af, hvordan et protein kan genaktivere nogle af de enzymer, som ikke længere bliver produceret hos mennesker, der lider af de såkaldte lysosomale opbevaringssygdomme (LSD’er).

Disse sygdomme er sjældne, og i alvorlige tilfælde dør de ramte inden de fylder to år. Ydermere findes der for mange af sygdommene ingen behandling.

Selv hvis patienterne lever længere end de første barneår, lider de desuden meget slemt, da sygdommene blandt andet giver knogle-deformationer og kan gøre de ramte blinde eller døve og er skyld i at lunger, milt og lever sætter ud.

Sygdommene opstår i lysosomerne - et organel, der fungerer som cellernes genbrugsstation og hvori cellernes udtjente proteiner og fedtstoffer nedbrydes for at give plads til nye.

Når der opstår ødelæggende mutationer i de enzymer i lysosomerne, som ellers skal hjælpe til med nedbrydningen af proteiner og fedtstoffer, at sygdommene opstår.

For bliver de udtjente fedtstoffer i eksempelvis lungerne ikke længere nedbrudt, men i stedet ophobet, fungerer lungerne gradvist dårligere, inden de til sidst helt holder op med at virke.

Protein genaktiverer enzymer
»Jeg har fundet ud af, at jeg kan bruge proteinet Heat Shock Protein 70 til at genaktivere et af disse enzymer og har vist på celler fra patienter, at det virker. Vi håber at kunne vise, at det virker på en større gruppe af enzymerne, så vi kan hjælpe en del af de syge patienter,« siger Thomas Kirkegaard Jensen, der blandt andet har en kandidatgrad i humanbiologi.

Hvad proteinet præcist gør, er meget komplekst, men kort fortalt binder det til et særligt fedtstof i lysosomerne, hvilket gør at enzymet genaktiveres.

Thomas Kirkegaard Jensen er nu er i gang med at sætte et samarbejde om museforsøg op med en forskergruppe i USA, der er førende inden for sygdommene.

Artikel i Nature er en blåstempling
Thomas Kirkegaard Jensen startede i sommer det nye biotekselskab Orphazyme med kapital fra Novo Seeds.

Men er det ikke risikabelt at starte et biotekselskab i disse krisetider?

»Jeg har altid vidst, at jeg skulle prøve at starte et biotekselskab - nu havde jeg så ideen og kunne se, at den ikke ville nå ud til patienterne, hvis ikke jeg selv gjorde noget, og så blev det altså nu. Selvfølgelig er det krisetider, men så lærer man det på den hårde måde, hvilket sikkert er meget sundt,« siger Thomas Kirkegaard Jensen.

»Jeg er også i den heldige situation, at resultaterne er så gode, at de kommer i Nature, hvilket i hvert fald er en videnskabelig blåstempling,« siger Thomas Kirkegaard Jensen, hvis håb er, at de første forsøg i mennesker kan ske om to-tre år.

Samarbejde med Kræftens Bekæmpelse
Thomas Kirkegaard Jensen forskede i Heat Shock Protein 70 hos Kræftens Bekæmpelse, da proteinet også kan beskytte kræftceller mod for eksempel kemoterapi.

Desuden har resultaterne i Nature betydning for den del. Her afsløres det nemlig også, hvilke mekanismer der gør, om proteinet har den beskyttende effekt, og kender man de mekanismer, kan man måske også finde stoffer, der kan ødelægge eller manipulere med dem og dermed være til gavn for kræftpatienter.

Arbejdet med cancerdelen fortsætter Thomas Kirkegaard Jensen hos Kræftens Bekæmpelse, og Kræftens Bekæmpelse har rettighederne til alt på kræftområdet. Til gengæld kan Thomas Kirkegaard Jensen også forske for sit eget firma, der betaler hans løn.